专利名称：用于溶酶体障碍的基因疗法专利类型：发明专利
发明人：阿萨·阿贝利奥维奇,劳拉·赫克曼,赫维·莱茵申请号：CN202011187145.9申请日：20181003公开号：CN112501208A公开日：20210316
摘要：本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码靶向SCNA或其部分、TMEM106B或其部分、或它们的任何组合的一种或多种抑制性核酸的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。
申请人：普利维尔治疗公司
地址：美国纽约州
国籍：US
代理机构：中原信达知识产权代理有限责任公司
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